Cellules souches ‘reverse’ MS

« Les greffes de cellules souches pourraient fournir un remède contre la sclérose en plaques », a rapporté The Sun. Il a déclaré que dans un essai récent de 21 patients atteints de SEP, 17 avaient montré une amélioration trois ans après avoir été injecté avec des cellules de leur propre moelle osseuse. Le journal a déclaré que les cellules souches semblent réduire l’inflammation qui peut aggraver la maladie. Le responsable de l’étude a déclaré: « Il semble prévenir la progression neurologique et l’invalidité inverse ».

Le reportage est basé sur un essai en phase précoce, qui a révélé que les greffes de cellules souches inversaient les déficits neurologiques chez les personnes atteintes de SEP rémittente, la forme la plus courante de la maladie. Il n’a pas examiné d’autres formes de la maladie, comme la SP progressive secondaire. Les patients ont été comparés avant et après la greffe, et les résultats étaient prometteurs, avec une amélioration soutenue de l’incapacité chez 81% des patients.

Comme il est habituel lors du test des traitements, l’intervention sera testée dans des essais contrôlés plus importants, probablement des essais contrôlés randomisés dans différents centres. Jusque-là, les chercheurs soulignent qu’il n’est pas possible de déterminer si ce traitement est meilleur que les traitements existants pour la SEP récurrente-rémittente.

D’où vient l’histoire?

La recherche a été réalisée par le Dr Richard K. Burt et ses collègues de l’Université de Northwestern Feinberg School of Medicine et Département des sciences neurologiques, Rush University Medical Center à Chicago, Imperial College London, l’Université de l’Utah et d’autres institutions académiques et médicales internationales. L’étude a été publiée dans le journal médical (révisé par des pairs): The Lancet.

Quel genre d’étude scientifique était-ce?

Les chercheurs disent que lorsque la plupart des gens reçoivent un diagnostic de SEP, ils n’ont que des symptômes intermittents; une forme de la maladie appelée MS rémittente. Bien que beaucoup développent une SEP progressive irréversible, qui entraîne une réduction progressive de la fonction neurologique, la SEP peut être au moins partiellement réversible pendant cette phase initiale.

À ses débuts, le système immunitaire limite les dommages que la SEP a sur les cellules nerveuses. Les traitements en ce moment comprennent des thérapies immunitaires visant à améliorer cette réponse. Cette étude de phase I / II précoce a examiné si la greffe de certaines cellules souches sanguines au cours de la phase rémittente-récurrente de la SEP pouvait inverser l’invalidité neurologique. Le processus de transplantation de cellules souches sanguines dans la moelle osseuse est connu sous le nom de transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

L’étude a porté sur 21 patients atteints de SEP âgés de 18 à 55 ans qui n’avaient pas répondu à au moins six mois de traitement par interféron alpha (une immunothérapie). Tous les patients présentaient une incapacité minime à grave (selon une échelle d’invalidité bien connue) et avaient des fonctions pulmonaires, rénales, cardiaques et hépatiques normales et aucun antécédent de cancer (sauf le cancer de la peau).

Avant leur transplantation de cellules souches, les systèmes immunitaires des patients ont été préparés pour les cellules donneuses par un prétraitement non myéloablatif. Cela signifie que la capacité de leur corps à fabriquer des cellules sanguines était seulement affaiblie plutôt que détruite. Les capacités physiques et neurologiques des patients ont été testées à l’aide de plusieurs évaluations, dont une marche chronométrée de 25 pieds et un test d’ancrage à neuf trous. Ceux-ci ont été répétés six et 12 mois après la transplantation, et chaque année après cela. Les patients devaient également signaler tout nouveau symptôme ou s’aggraver entre les visites, moment auquel ils seraient immédiatement réévalués.

L’incapacité et la fonction ont été évaluées à l’aide de l’échelle d’état d’invalidité élargie (EDSS), de l’échelle d’évaluation neurologique (NRS) et du test d’addition série auditive stimulée (PASAT). Des transfusions sanguines et un traitement antifongique et antiviral ont été administrés au besoin pendant la procédure, et les événements indésirables ont été traités.

Les patients ont été suivis pendant 37 mois en moyenne et leur fonctionnement neurologique, la survie sans progression (la durée pendant laquelle les symptômes ne s’aggravent pas) et la performance sur différents tests ont été comparés aux mesures prises avant le traitement.

Quels ont été les résultats de l’étude?

L’étude a révélé que le score moyen des patients sur l’EDSS s’était significativement amélioré de 0,8 point six mois après la transplantation des cellules souches et s’était amélioré de 1,7 point à la quatrième année de suivi. D’autres mesures de la fonction neurologique ont également été significativement améliorées après la greffe pour la majorité des patients, incluant des évaluations sur le SNR, la marche chronométrée de 25 pieds et le PASAT. Bien qu’il y ait eu une amélioration des scores sur les tests de peg à neuf trous, ceux-ci n’étaient pas significativement différents entre le temps avant et après la transplantation. Les patients ont également signalé que leur état de santé général s’est amélioré.

Malgré des améliorations neurologiques précoces, cinq patients ont rechuté en moyenne 11 mois après la greffe.

Quelles interprétations les chercheurs ont-ils tirées de ces résultats?

Les chercheurs concluent que 81% des patients ont montré une inversion du handicap neurologique. Ils ont également maintenu des améliorations dans la fonction comme démontré par des améliorations d’un point ou plus dans les scores EDSS. Ils disent que la greffe de cellules souches inverser les déficits neurologiques chez les personnes atteintes de SEP rémittente, mais attention que ces résultats doivent être confirmés dans un essai randomisé.

Que fait le NHS Knowledge Service de cette étude?

Cette étude porte sur la SEP récurrente-rémittente, qui est la plus fréquente des quatre types de sclérose en plaques. Beaucoup de personnes atteintes de ce type développent une SEP secondaire progressive (aggravation constante des symptômes et du handicap). Il est important de souligner que les résultats ne s’appliquent qu’aux personnes atteintes de SEP rémittente. Les chercheurs affirment que les études n’ont trouvé aucune amélioration du handicap neurologique avec la greffe dans la SEP progressive secondaire.

Lorsque de nouveaux traitements sont testés, ils passent généralement par un processus d’étude en trois étapes avant d’obtenir une licence d’utilisation. Les premières études – les essais de phase I et II comme celui-ci – sont plus petites et n’ont souvent pas de groupe de comparaison avec lequel comparer une intervention. Si l’efficacité (le pouvoir de produire un effet) et la sécurité sont démontrées dans de telles études, l’intervention est ensuite évaluée dans des études plus larges; les plus importants étant des essais de phase III qui sont randomisés, des études contrôlées qui peuvent avoir des milliers de patients. Compte tenu des résultats prometteurs de cette étude préliminaire, la greffe de cellules souches chez les patients atteints de SEP rémittente fera probablement l’objet d’études plus poussées dans le cadre d’essais de plus grande envergure.

Les chercheurs attirent l’attention sur le fait que cette étude ne compare pas le traitement des cellules souches avec la gestion actuelle de la SEP rémittente. Seul un essai contrôlé randomisé fournira cette réponse.